瑞金医院治疗肾性贫血原创新药 超越美日及欧洲率先在中国获批上市
7月25日凌晨,由上海交通大学医学院附属瑞金医院肾脏内科陈楠教授领衔的两项研究成果,同时在《新英格兰医学杂志》发表。两项研究均围绕最新肾性贫血治疗药物——罗沙司他。正是基于该研究结果,罗沙司他已作为国家1.1类新药通过国家药品监督管理局优先审评审批程序,超越美国、日本及欧洲,率先在中国获批上市,该药的上市对我国及全球肾性贫血患者的治疗影响深远。
中国成人慢性肾病患病率为10.8%,患者总数高达1.2亿。肾性贫血是慢性肾脏病患者因促红细胞生成素缺乏造成的贫血,在几乎没有临床症状的慢性肾病1期和2期人群中,约1/3患者有贫血问题;而在慢性肾病3期人群里,这个比例高达50%;到尿毒症期阶段,几乎100%的患者存在贫血,可见肾性贫血人群基数巨大。
对肾性贫血早期治疗可显著减少患者的心血管事件,提高生活质量,降低死亡率。目前,治疗肾性贫血的主要药物是红细胞生成刺激剂,但该类药无法改善铁的吸收和利用,在全身炎症状态下治疗反应较差,且需静脉或皮下给药,患者的依从性欠缺,部分患者还可能由此出现高血压的情况。
由陈楠团队牵头、联合全国合作单位,历经八年艰辛探索,对罗沙司他治疗慢性肾脏病患者肾性贫血进行了多中心、大规模的全国临床研究。
陈楠表示,这两项随机三期临床研究结果证实,全球首个低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂——罗沙司他,可有效提高透析患者和慢性肾脏病患者血红蛋白水平,改善铁代谢,降低铁调素。特别是罗沙司他可维持内源性促红细胞生成素水平处于或接近正常生理范围,从而增加红细胞数量,提高血红蛋白水平,且该效应不受炎症状态影响。
《新英格兰医学杂志》副主编、北京大学分子医学研究所所长肖瑞平教授评价称,这项研究创造了“多个首次”:首次背靠背(即连发两文之意)发表中国团队的临床试验、首个中国率先批准的国际原创新药、首个低氧通路新药、《新英格兰医学杂志》首篇中国大陆完成、并以第一和通讯作者发表的三期临床试验。
(责任编辑:)
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