10月11日，国家药监局药品审评中心网站发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》，并公开征求意见。全文如下。

关于公开征求《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》意见的通知

　　罕见疾病是发病率极低的一组疾病的统称，由于中国拥有庞大的人口基数，罕见疾病患者的绝对患病人数并不少，对社会、经济、医疗等多方面均存在不容忽视的影响，是严重的公共健康问题之一。当前大部分罕见疾病尚缺乏有效的治疗药物，罕见疾病患者的治疗需求远未满足。

　　为进一步提高罕见疾病临床研发效率，满足罕见疾病患者的治疗需求，结合罕见疾病特征，对罕见疾病药物研发及科学的试验设计提供建议和参考，药品审评中心组织撰写了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》，形成征求意见稿。

　　我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。

　　您的反馈意见请发到以下联系人的邮箱：

　　联系人：赵伯媛，唐凌，张杰

　　联系方式：zhaoby@cde.org.cn，tangl@cde.org.cn，zhangj@ cde.org.cn

　　感谢您的参与和大力支持。

　　药品审评中心

　　2021年10月11日

　　相关附件

　　附件1 《罕见疾病药物临床研发技术指导原则（征求意见稿）》.pdf

　　附件2 《以罕见疾病药物临床研发技术指导原则（征求意见稿）》意见反馈表.docx

　　附件3《罕见疾病药物临床研发技术指导原则（征求意见稿）》起草说明.pdf

(责任编辑：宋佳薇)