讯（记者落楠） 9月13日，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）发布《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》，自发布之日起施行。

　　“关爱计划”是为了推动以患者为中心的药物研发，落实国家药监局关于加快推动罕见疾病用药的工作部署而在罕见疾病药物研发领域开展的一项试点工作。《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》对“关爱计划”的背景、主要内容、组织与实施等进行介绍，并附申报指南、实施框架等配套文件。《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南》围绕“关爱计划”的申请方式、申请资料、纳入标准及项目执行等进行介绍。《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）实施框架》将药物研发分为5个阶段，覆盖了药物研发的全生命周期，并详细介绍不同研发阶段可以开展的、体现“以患者为中心”的研发理念的工作内容和具体实施方法。

　　据介绍，申请人基于自愿原则通过沟通交流途径，根据药物所处的研发阶段，申请加入“关爱计划”中相应的阶段。药审中心在各阶段选择1—2个具有代表性的品种纳入“关爱计划”。纳入“关爱计划”品种/项目的管理路径按照现行法规和工作程序实施。在其药物临床研发过程中，药审中心将与申请人开展密切沟通。

　　为加速罕见疾病的药物研发及审评速度，对于纳入D阶段（即上市申请前/上市申请阶段）的品种，申请人可在关键研究数据库锁定后以首要结果（top-line数据，即研究报告完成前临床研究的有效性和安全性结果）和数据集与药审中心进行沟通交流，以支持药审中心尽早启动对临床数据的审评工作，使审评人员更早地识别数据质量和发现潜在的审评问题，并可能向申请人提供早期反馈，从而使审评过程更加高效。

　　近年来，罕见病患者群体的用药问题备受关注。为了满足罕见病患者用药需求，国家药监局持续推出一系列激励政策，多途径推动罕见病用药研发上市，我国罕见病用药上市数量和速度实现了“双提升”，2018年至今已有130余个罕见病药品获批上市。

(责任编辑：常靖婕)