改革组合拳扫除新药进入临床障碍
10月10日，国家医疗保障局公布了17种被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2017年版）》乙类范围的抗癌药，并同步确定了这些药品的医保支付标准。与平均零售价相比，这17种药品平均降价56.7%，大部分进口药品谈判后的支付标准低于周边国家或地区市场价格，平均低36%。值得注意的是，这17种谈判抗癌药品中有10种药品为2017年之后上市的品种。
国药控股高级研究员干荣富指出，近几年，国家大力推动新药上市，让患者用得起用得上创新药。随着药审改革的深入推进，我国创新药上市已经实现源头提速、中间疏堵。只有打通研发、生产、销售和使用全产业链新药上市通道，才能最终达到创新药尽早惠及百姓的目的。
审评审批提速
据了解，本次纳入医保目录的17个药品均为临床必需、疗效确切、参保人员需求迫切的肿瘤治疗药，涉及非小细胞肺癌、肾癌等多个癌种。
在这份新出炉的名单中，作为本轮医保谈判成功的唯一国产原研创新药，今年5月获批上市的安罗替尼格外显眼。资料显示，安罗替尼为国家“重大新药创制”科技重大专项重要成果，是由正大天晴药业集团历经11年研发完成上市的1类创新药，也是中国首个、全球唯一获批的晚期非小细胞肺癌三线治疗药物。
正大天晴总裁王善春表示，安罗替尼能优先审评上市，且被纳入医保，首先得益于国家药监部门正在推进的药品审评审批制度改革。“药品审评审批制度改革大大加快了创新产品的审评上市速度。正是药品审评部门的重视、审评专家加班加点工作，使得安罗替尼能在很短时间内完成上市审评并获得批准，为产品进入医保提供了先决条件，也为满足临床用药需求、降低医药费用提供了有力保障。”王善春强调。
据介绍，安罗替尼于2017年1月申报，由于临床研究显示该产品较原有治疗手段有明显优势，2017年4月即被药品审评中心（以下简称“药审中心”）纳入优先审评序列，今年5月正式获批上市。在此次医保谈判中，安罗替尼降价幅度接近45%。
让患者尽快用得起用得上创新药，源头提速是基础。事实上，自去年10月中办、国办印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》以来，药审改革不断深入推进。
随后，国家药监部门相继发布《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》等一系列提高审评审批效率的文件。10月8日，国家药品监督管理局又发布《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》（以下简称《办法》），以规范申请人与药审中心之间的沟通交流，原国家 药品监管总局于2016年6月2日发布的《药物研发与技术审评沟通交流管理办法（试行）》同时废止。记者看到，与试行办法相比，《办法》对会议时间、会议延期等时限进行了进一步细化和明确。药审中心相关人士表示，其目的就在于提高效率。
MAH疏堵
药品上市许可持有人制度（MAH）是指将上市许可与生产许可分离的管理模式。在北京、上海等十个省（市）试点三年来，试点省份药监部门围绕实际需求大胆探索，积极为企业“松绑”。该项政策在鼓励新药创制成果转化、优化资源配置、落实主体责任等方面已初显成效。
9月底，上海市 药品监管局与上海市工商局联合发文明确：一是将持有人视为特殊的药品生产企业，凭《药品注册批件》或《药品补充申请批件》，在工商营业执照经营范围中增加以下表述：“药品委托生产（详见药品上市许可持有人药品注册批件）”。二是要求持有人切实承担药品质量在全生命周期内的全部责任，确保药品生产、销售活动持续符合药品生产、经营质量管理规范的要求。这一举措被视为打通了药品上市许可持有人制度试点“最后一公里”。
“我们在调研中发现，研发机构作为药品上市许可持有人，其药品获批上市但无法开具销售发票，是困扰研发型企业的难题。”上海市食药监局局长杨劲松说。以和记黄埔医药（上海）有限公司为例，其自主研发的抗癌新药——转移性结直肠癌治疗药呋喹替尼胶囊于今年9月获批上市。该产品研发时间超过12年，投资超过15亿元。据该公司首席科技官苏慰国介绍，产品获批上市后，虽然委托公司正在加紧生产，但在“两票制”背景下，受限于和记黄埔营业执照中无“药品生产、销售”相关经营范围，因此不能变更税务登记事项，也无法开具发票、销售药品。
“受限于不具备销售资质，这类创新型企业无法直接从事药品销售。这不仅与药品上市许可持有人制度试点初衷不符，也无法让患者在第一时间用上创新药，这一问题需要及时解决。”杨劲松说。
在上海市食药监局的努力下，9月29日，和记黄埔拿到增加了“药品委托生产”经营范围的药品研发企业上市许可营业执照。10月9日，上海安必生制药技术有限公司获得同类营业执照。
“上海市的这种探索使得持有人能够完全掌控研发、委托生产、自主销售的整个商业流程，对加快创新药临床使用具有积极意义。”干荣富说。
医保助力
招标、入院、医保一直是制约创新药临床使用的三道难关。
长期以来，业界都希望相关部门能够在较短时间内将创新药纳入医保。但是相对于国外药品报销目录三个月或六个月的动态调整，我国医保目录调整时间相对过长。2017年2月21日，原人力资源社会保障部发布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2017年版）》，受到业界热赞。而2017年版目录的发布，距离上一版（2009年版）已时隔8年。
“创新药获批后如果错过医保目录调整时间，则需要等待下一轮医保目录调整。对创新药来说，无法进入医保目录就意味着整个品种将长期亏损。”有企业人士表示。公开资料显示，国家1.1类新药丁苯酞在没有进入国家医保目录之前，曾经连续6年亏损。南京某药企政府事务部负责人表示，药品能否进入医保，其市场销售业绩相差2~4倍。
令业界欢喜的是，国家医保局组建后，十分关注百姓对抗癌药、创新药的强烈需求，并一次性将17种抗癌创新药增补进国家医保目录，也属于“史无前例”之举。国家医保局局长胡静林10月10日在接受媒体采访时表示，通过医保，对这些优质创新药的战略性购买，可以促进和推动医药企业加大研发投入，研制更多更好的创新药，惠及广大患者。
不仅如此，在10月11日国家医保局召开的首次媒体吹风会上，该局医疗组牵头人熊先军表示，抗癌药进入医保目录只是第一步。针对广大人民群众最关心的如何真正落地、患者能够使用，国家医保局已经制定了一系列工作计划，确保“让谈判药最终吃到患者嘴里”。下一步，国家医保局将向各地印发谈判结果的文件，加快指导地方执行落地，要求各地在10月底前将谈判药品按照支付标准在省级集中采购平台公开挂网，医保部门要调整医保信息系统，确保11月底前开始执行。同时，为确保医院敢进药、医生敢开药，国家医保局将协调配合有关部门，加强对医生用药指导，保障抗癌药采购和合理使用，解决医生开药顾虑，让患者真正可以买到这些抗癌药。（记者 胡芳）
编后
“聚焦审评审批制度改革”系列报道至本期结束。此组报道围绕药品审评审批提速、仿制药质量提升、上市许可持有人制度试点等，系统展示了一年来我国药品医疗器械审评审批制度改革取得的丰硕成果。我们坚信，随着该项工作的纵深推进，我国药品医疗器械产业必将获得长足发展，百姓因此能早日用上质量疗效更佳的创新药品医疗器械。
